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基因治疗血友病

TIME:2018-01-09    丨    VIEWS :284

血友病B Haemophilia BHB)是一种由于凝血因子IX (coagulation factor IXFIX) 基因缺陷所致的严重的出血性疾病,在男性中的发病率约为1/25000。主要临床表现是自幼反复发生异常出血,出血部位为关节、肌肉、皮肤、粘膜和软组织,上消化道及泌尿系统出血也较常见,根据FIX因子的活性水平血友病B分为重型(≤1)、中间型(2%~5)、轻型(6%~40)。重型患者可因内脏及颅内出血而危及生命。

目前血友病尚无法根治,主要治疗方式是因子替代治疗。此方法可以有效纠正临床症状,但存在病毒污染( HIV HBV) 的风险以及需终身治疗的局限性。另外, 由于 FIX在人体内半衰期较短、纯化及重组的 F IX制品昂贵和需要反复输注等困难, 都使得蛋白替代疗法受到一定限制。约 23 %的重型血友病 B 患者由于反复输注 F IX制品而产生 F IX抑制性抗体 ( 主要是 IgG),这也是一个难以解决的问题。

基因治疗的目标是将正常的基因导入血友病B患者体内发挥基因替代基因修复作用,纠正基因缺陷,从而使患者体内产生具有正常功能的蛋白。

对血友病B进行基因治疗优势:

首先,自从人FIX基因被成功克隆以后,人们对其基因结构及蛋白质分子结构已进行了比较透彻的研究;其次,人FIX因子的正常生理浓度较低(100 200 ng/mL),血浆中FIX浓度的稍许提高,(>1%,即10 20 ng/mL)即可起到明显的治疗效果,就能使一个重型病人变成中度型病人,而中度型病人相比重型病人发生自发性出血的危险要小得多。

再次,人FIX基因的表达不局限于某一特定的靶细胞,在许多细胞中都能产生有生物活性的FIX蛋白并将其分泌至血液循环中,且进入到血液循环的FIX的量超过正常生理浓度对机体也没有什么不良影响。此外,已具有技术上较为成熟的血友病B动物模型。

因此,利用先进的遗传学技术对其进行基因治疗, 较目前仅缓解出血症状的治疗方式,是一种理想的血友病B治疗策略。

HIV慢病毒可以将外源基因有效地整合到宿主染色体上,从而持久性表达,且不易诱发宿主免疫反应。造血干细胞能够再生一个完整的造血系统,使得经过基因修饰的血细胞在患者体内可以持续存在。该技术是我公司的在研项目,目前国内外以造血干细胞(PBSC)为靶细胞进行基因治疗HB的动物试验已取得成功,即将进入临床试验阶段。

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