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HBB基因矫正治疗β地中海贫血

TIME:2018-01-08    丨    VIEWS :434

地中海贫血又称海洋性贫血,由于早期报道的病例几乎都是来自于地中海地区的移民,该病遂被命名为地中海贫血。

据统计,目前我国重型和中间型地贫患者在30万人左右,主要集中在长江以南的闽、赣、湘、粤、桂、琼、渝、川、黔、滇等省(区、市),尤以两广地区最为严重。

重型β-地贫患儿出生时无临床症状表现,通常在3-6个月开始出现症状,平均发病年龄在13.1±8.1个月,一般发病年龄越早,病情越严重,如不加治疗,患儿多于5岁前死亡。

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地贫治疗的现状与困境

规范化输血和去铁治疗是重型β-地中海贫血的常规治疗手段,规范性长期输血和去铁治疗,0-20岁输血加去铁治疗费用平均6万元/年,20-50岁治疗费用平均11.43万元/年。血荒是规范化输血治疗的最大障碍,使得地贫患者不能按需输血,直接影响生长发育甚至生命安全,而且去铁治疗费用月均在3300余元。

异基因造血干细胞移植是目前唯一能够临床治愈重型β-地中海贫血的治疗方法。但是,HLA相合的造血干细胞移植,供体有限、配型难,存在排异等可能导致的诸多失败因素。


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基因技术治疗地中海贫血技术

地中海贫血是典型的单基因遗传病。其发病原因是由于遗传性珠蛋白基因缺陷(突变、缺失等)引起一种或多种珠蛋白肽链生物合成减少或完全不能合成,因而珠蛋白肽链间的正常平衡不能维持,同时正常成人型Hb(HbA:a2 b2)合成降低的一种遗传性血红蛋白病

基因治疗技术,采用基因修饰,体外修复患者造血干细胞中β球蛋白缺陷基因,再将细胞回输入患者体内患者就拥有了正常的β球蛋白基因,发挥造血功能。简单来讲是自体造血干细胞移植加基因治疗,它不受限于供体,也没有移植细胞被排异和移植物抗宿主病的风险,而且目前的数据表明该疗法有很大希望治愈大部分β-地贫患者。

多年潜心基因治疗技术研发的赛尔生物,地贫基因治疗技术成果已进入临床试验阶段。这也是赛尔生物在单基因遗传病基因治疗领域的重要部署,未来,基因技术不仅能治愈地贫患者,血友病、白化病、肾上腺脑白质营养不良等单基因遗传病,也将通过该技术体系实现一次治愈。


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